Ces maladies rares sont souvent ignorées et les patients ont peu accès à des traitements efficaces. Une fois commercialisées, les nouvelles thérapies développées lors d’essais cliniques sont généralement onéreuses, et leur utilisation est restreinte par les organismes payeurs, qui invoquent l’absence de données suffisantes sur l’histoire naturelle de la maladie et le bénéfice de ces nouvelles thérapies.
Nombre de maladies rares connues
Des maladies rares sont d'origine génétique
Touchées par des maladies rares dans le monde entier
Comme les maladies rares touchent un petit nombre de personnes, il est difficile de produire des résultats probants. Il est donc nécessaire de recourir à un effort collectif pour documenter l’expression clinique des maladies rares et garantir l’accès à des thérapies efficaces, sûres et abordables.
SMASH (Signature Moléculaire et Approche Systémique des Hyperlipidémies Sévères) est un réseau international de chercheurs de haut niveau, de cliniciens, d’organisations de patients et de parties prenantes visant à faciliter l’accès à un diagnostic adéquat et à des traitements innovants pour les désordres lipidiques rares ou sévères.
Assurer le bon développement de ce réseau collaboratif pour documenter les dyslipidémies rares ou sévères et permettre l’accès des patients aux traitements émergents, tant dans les pays développés que dans les économies émergentes.
À travers ce réseau, notre objectif est d’approfondir la compréhension des problématiques, des origines et des impacts des dyslipidémies rares, tout en facilitant l’accès des patients à des traitements personnalisés.
SMASH s’engage à combler le fossé des disparités en matière de soins de santé. Nous comprenons les défis auxquels sont confrontés les patients atteints de maladies lipidiques rares ou sévères, en particulier ceux qui vivent dans des zones reculées ou dans des régions où les systèmes de santé sont sous-développés. Notre mission est de veiller à ce qu’un traitement efficace ne soit pas un privilège mais un droit accessible à tous, indépendamment des barrières géographiques ou économiques.
La rareté et la dispersion géographique des patients atteints de maladies lipidiques rares ou sévères posent des défis importants au développement de nouvelles thérapies. Le réseau de SMASH constitue un lien vital entre ces patients et la communauté médicale et de recherche. Nous nous efforçons de réduire les délais de développement de nouvelles thérapies en facilitant l’accès à ce groupe crucial de patients, accélérant ainsi le passage de la recherche au traitement.
Dans le paysage complexe des maladies lipidiques rares ou sévères, le partage des connaissances est un pouvoir. SMASH reconnaît le besoin critique pour les professionnels de la santé d’avoir un accès transnational à des données et des informations partagées sur des diagnostics similaires et sur la recherche de pointe. Nous sommes déterminés à encourager la collaboration et l’échange ouvert d’informations au-delà des frontières, en donnant aux professionnels les connaissances nécessaires pour réaliser des avancées révolutionnaires en matière de traitement et de soins.
Avec la pression croissante sur les services de santé et les institutions gouvernementales, le rythme de développement d’approches innovantes pour améliorer l’accessibilité et l’abordabilité des nouveaux traitements peut être entravé. SMASH est à l’avant-garde, préconisant et stimulant le développement de solutions innovantes qui peuvent naviguer et surmonter ces défis systémiques, en veillant à ce que les progrès dans le traitement des maladies lipidiques rares ne soient pas bloqués par des pressions externes.
